Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
《癌细胞》：好一招金蝉脱壳！中山大学团队发现肠癌对KRAS和EGFR双重靶向治疗产生耐药性的新机制
这项研究揭示结直肠癌细胞通过SMAD1-FGFR3轴驱动向潘氏样细胞的谱系转变，是其对KRAS-EGFR联合靶向治疗产生耐药的一种关键非遗传机制。
2025-11-18
Cancer Cell：关闭这个基因，增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中，研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选，以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制，并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
2025-06-17
Nat Biomed Eng：囊泡治疗新选择，天津医科大学张晓敏/李筱荣合作证实小型细胞内囊泡在递送效率与神经保护方面全面超越外泌体
sIVs比sEVs小，具有更简单的分离方法、更高的产量、独特的分子特征和增强的药物递送。这项研究表明sIVs是传统生物纳米囊泡的优越替代品，可用于临床翻译。
2026-01-20
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
Sci Transl Med：当CAR-T细胞遇上“特洛伊木马”！基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。
2025-07-10
J Hematol Oncol：突破T细胞白血病治疗瓶颈——双靶点CAR-T细胞有望带来新希望
来自西班牙何塞普-卡雷拉斯白血病研究所等机构的科学家们通过研究聚焦于两个非泛T抗原——CCR9和CD1a，同时开发并验证了一种双靶点CAR-T细胞治疗策略。
2025-08-11
国际视野下的CAR-T细胞治疗多方协作倡议在仁济医院启动
2025-09-26
Stem Cell Res Ther：基因改造基质细胞巧建仿生微环境，无需额外养料也能养好造血干细胞
本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境，无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性，为基因治疗提供新方案。
2025-07-23